药品规定

FDA何时推断临床试验结果更广泛的指示

当批准新药时,FDA将其标签的使用限制为治疗特定疾病。一个关键的问题是,疾病的定义应该更狭窄还是更广泛。使疾病的定义过于广泛,那么临床试验可能没有强有力的证据来支持其在这类患者中的使用;但是,使疾病的定义太狭窄了,可以从治疗中受益的患者可能无法接受。

FDA推断试验结果的一种常见方法是,并非所有临床试验纳入标准都应用于FDA标签。例如,如果在肿瘤学中进行了临床试验,则该试验可能排除患有严重合并症的患者(例如,心力衰竭,COPD)。他们被排除在外的原因是患者可能会遇到与这些其他疾病有关的健康结果。例如,一个人可能会死于心力衰竭,然后才能发现癌症药物是否有效。为了使分析与更少的人为分析提供动力,研究人员通常会将严重合并症的患者排除在临床试验之外。但是,FDA很少明确地排除了具有这些合并症的患者,这些患者从FDA批准的指示朗格格(Langauge)中排除。

另一方面,也许一名试验检查患者患有更严重的主要感兴趣疾病。或者也许试验仅检查先前治疗失败的患者(即二线患者)。FDA是否应该假设该治疗也适用于轻度疾病或第一线患者的患者?

确定FDA的频率将临床试验结果推断为更广泛的疾病适应症,这是一篇论文费尔德曼等。(2022)在2015年至2017年之间批准关键试验后,检查了新分子实体(NME)和生物药物批准(BLA)的数据。和伴随的药物使用。

使用这种方法,作者发现:

在研究的105种新型FDA药物批准中,在21种药物(20%)中鉴定出23种试验人群特征的外推到批准的适应症……最常见的疾病严重性患者的试验结果(n = 14个),随后是最常见的(n = 14个),随后是通过疾病亚型(n = 6)和伴随药物使用(n = 3)的差异。

检查现实世界中的数据是很有趣的,以查看在广泛的药物批准后,“推断”人群中患者的结果是否有所改善。我的一位读者的潜在研究项目!

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